Lekanemabi varhaisen Alzheimerin taudin hoitoon hyväksytty Isossa-Britanniassa, mutta evätty EU:ssa 

Monoklonaaliset vasta-aineet (mAbs) lekanemabi ja donanemabi on hyväksytty varhaisen Alzheimerin taudin hoitoon Isossa-Britanniassa ja Yhdysvalloissa, kun taas lekanemabille on evätty myyntilupa EU:ssa kliinisistä tutkimuksista saatujen "epätyydyttävien" turvallisuus- ja tehotietojen vuoksi. NICE, Yhdistyneen kuningaskunnan julkinen elin, joka vastaa todisteiden arvioinnista uusista terveysteknologioista arvon takaamiseksi veronmaksajille, katsoo, että lekanemabin hyödyt ovat liian pieniä oikeuttamaan NHS:lle aiheutuvia kustannuksia. Annettu, Alzheimerin tauti on yleinen neurodegeneratiivinen sairaus, jolle on ominaista etenevä muistin heikkeneminen ja noin 4 % yli 60-vuotiaista maailmanlaajuisesti sairastuu (5.4 % Länsi-Euroopassa ja 6.4 % Pohjois-Amerikassa). Kahden monoklonaalisen vasta-aineen hyväksyminen Alzheimerin taudin varhaisen taudin hoitoon tarjoaa toivoa sairastuneiden ihmisten elämänlaadun (QoL) paranemisen.  

22. elokuuta 2024 Yhdistyneen kuningaskunnan lääke- ja terveysalan tuotteiden sääntelyvirasto (MHRA) hyväksyi lekanemabin käytettäväksi hoidon alkuvaiheessa. Alzheimerin tauti (ILMOITUS). Tämä on ensimmäinen Alzheimerin taudin hoito, joka on lisensoitu käytettäväksi Yhdistyneessä kuningaskunnassa.  

Lekanemabi on monoklonaalinen vasta-aine (mAb). Se hidastaa Alzheimerin taudin oireiden pahenemista kiinnittymällä amyloidi-betaan vähentämään plakkeja aivoissa. Se on osoittanut jonkin verran näyttöä tehokkuudesta hidastaa taudin etenemistä kliinisissä tutkimuksissa.  

National Institute for Health and Care Excellence (NICE), julkinen elin, joka on vastuussa uusien terveysteknologioiden todisteiden arvioinnista arvon takaamiseksi veronmaksajille, katsoo kuitenkin, että lekanemabin hyödyt ovat liian pieniä oikeuttamaan NHS:lle aiheutuvia kustannuksia.  

National Health Service (NHS) on yleinen järjestelmä, joka rahoitetaan julkisesti yleisestä verotuksesta. Se tarjoaa terveyspalveluita kaikille, ilmaisia ​​toimituspisteessä terveydenhuollon tarpeen perusteella (eikä perustu maksukykyyn). NICE suorittaa kustannustehokkuusanalyysin (CEA) uudelle hoidolle ja antaa kliiniset ohjeet NHS:lle. Uuden hoidon hyötyjen tulee olla riittävän hyviä perustelemaan kustannukset ennen kuin se hyväksytään NHS:ssä. NICE:n suositusluonnos lekanemabia koskevasta "Uuden Alzheimerin hoidon lekanemabin hyödyt ovat liian pieniä oikeuttamaan NHS:lle aiheutuvia kustannuksia") tarkoittaa, että lekanemabi ei ole NHS-potilaiden saatavilla. Yksityispotilaat voivat kuitenkin käyttää lecanemabihoitoa maksamalla hoidosta omasta taskusta.  

Euroopan lääkevirasto (EMA) eväsi aiemmin 25. heinäkuuta 2024 myyntiluvan Leqembille (vaikuttava aine: lekanemabi) Alzheimerin tauti. EMA oli huolissaan sekä turvallisuudesta että tehokkuudesta. Kaiken kaikkiaan virasto havaitsi, että hoidon hyödyt eivät ole riittävän suuria painaakseen riskejä ja näin ollen kieltäytymistä. Leqembin yritys on 5 pyytänyt hylkäyslausunnon uudelleentarkastelua.  

Yhdysvalloissa Kisunla (donanemab-atsbt; lekanemabin tavoin myös donanemabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu amyloidiin aivoissa ja vähentää oireita) hyväksyttiin Alzheimerin taudin hoitoon 02. Se on tarkoitettu potilaille, joilla on lievä kognitiivinen heikentyminen tai lievä dementiavaihe Alzheimerin tauti.  

Alzheimerin tauti on yleinen neurodegeneratiivinen sairaus, jolle on tunnusomaista etenevä muistin heikkeneminen. Kognitiiviset toiminnot, kuten ajattelu, oppiminen ja organisointikyky, vaikuttavat. Noin 4 % yli 60-vuotiaista maailmanlaajuisesti sairastuu. Esiintyvyys Länsi-Euroopassa on 5.4 % ja Pohjois-Amerikassa 6.4 %. Kahden monoklonaalisen vasta-aineen, lecanemabin Isossa-Britanniassa ja donanemabin Yhdysvalloissa, hyväksyminen varhaisen Alzheimerin taudin hoitoon tarjoaa vaihtoehdon ja toivon sairastuneiden ihmisten elämänlaadun (QoL) paranemisesta. Jopa "jotkut" todisteet tehokkuudesta on tervetullut alku.    

*** 

Viitteet:  

1. van Dyck, CH et ai. Lekanemabi varhaisessa Alzheimerin taudissa. N. Engl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948  

2. MHRA. Lehdistötiedote – Lecanemab lisensoitu aikuisille Alzheimerin taudin alkuvaiheessa oleville potilaille. Julkaistu 22. elokuuta 2024. Saatavilla osoitteessa https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease  

3. MUKAVA. Uutiset – Uuden Alzheimerin hoidon lekanemabin hyödyt ovat liian pieniä oikeuttamaan NHS:lle aiheutuvia kustannuksia. Julkaistu 22. elokuuta 2024. Saatavilla osoitteessa https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs  

4. Euroopan lääkevirasto. Leqembi. Päivitys 5. elokuuta 2024. Saatavilla osoitteessa https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi  

5. FDA hyväksyy hoidon Alzheimerin tautia sairastaville aikuisille https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease 

6. KISUNLA (donanemab-azbt) -injektio, suonensisäiseen käyttöön Alkuperäinen Yhdysvaltain hyväksyntä: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf  

7. Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab ja Donanemab Alzheimerin taudin hoitoina: kuvitettu näkökulma tietoihin. eNeuro. 2024 1. heinäkuuta 11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024  

***